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本地創科動態｜浸大團隊研適配子 治罕見骨骼佝僂病

By on December 24, 2024

由香港浸會大學及上海市第六人民醫院領導的研究發現，一種由浸大研發、原本用於治療「玻璃骨」的適配子Apc001，可用於治療罕見骨骼疾病「X連鎖低血磷性佝僂病」，並已獲美國食品及藥物管理局（FDA）的孤兒藥認定及兒科罕見病認定。

浸大中醫藥學院副院長（研究）兼羅守輝骨與關節疾病轉化醫學研究所所長張戈與合作夥伴，研發用於治療X連鎖低血磷性佝僂病的適配子。（浸大提供圖片）

研發中的藥物獲得孤兒藥認定後，其後續研發可減少臨床試驗樣本量，並獲豁免新藥上市評審費，以及享有上市後7年獨家市場佔有權等。此外，Apc001已完成中試規模生產，並正在進行臨床前第三方毒理評估，計劃同時於中國及美國申請臨床試驗。

獲FDA孤兒藥認定

X連鎖低血磷性佝僂病，是一種以低血磷症（即血液中磷酸鹽過低）為主要特徵的罕見骨骼疾病，成因是PHEX基因出現突變，遺傳模式為伴X染色體顯性遺傳。患者的骨骼組織無法正常礦化，影響骨骼硬度。

浸大中醫藥學院副院長（研究）兼羅守輝骨與關節疾病轉化醫學研究所所長張戈（左二）與其研究團隊。（浸大提供圖片）

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